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結節性硬化綜合征（TSC）是一種由TSC1或TSC2基因缺失引起的多系統腫瘤性疾病，發病的腎臟主要表現為囊腫和血管平滑肌脂肪瘤。然而，目前并沒有足夠的實驗室模型可以用于研究TSC如何影響腎臟。來自加拿大渥太華醫院研究所等機構的科學家們發現了在結節性硬化癥患者機體中引發腫瘤的特殊細胞，并開發了工程化的腎臟類器官。研究結果發表在《Cell Reports》上，論文標題為“Renal organoid modeling of tuberous sclerosis complex reveals lesion features arise from diverse developmental processes”。

為了更好地理解TSC對腎臟的影響，研究人員開發了一種基因工程人類腎臟類器官模型，該模型在體外和原位異種移植中再現了TSC腎病的多效性特征。單細胞RNA測序結果表明，TSC1或TSC2基因的缺失影響腎上皮、基質和神經膠質室的多個發育過程，揭示了TSC腎損害的發病機制。腎臟類器官在幫助研究人員更好地理解疾病成因的同時，也能被用來檢測新型療法的效果。

論文鏈接：

https://www.cell.com/cell-reports/fulltext/S2211-1247(22)00842-7

注：此研究成果摘自《Cell Reports》期刊，文章內容不代表本網站觀點和立場，僅供參考。

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關鍵詞： 結節性硬化癥 研究人員 投資決策

責任編輯：Rex_08