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事件： 6 月13 日，Alnylam 宣布， FDA 批準該公司RNAi 療法Amvuttra(vutrisiran) 上市， 用于治療成人遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導(hATTR)的淀粉樣變性多發性神經病變。

Vutrisiran 這是FDA 批準的首款只需每3 個月皮下注射一次，就能夠逆轉神經病變損傷的RNAi 療法，也是Alnylam獲批的第4款RNAi 療法。Vutrisiran是一種雙鏈小干擾RNA(siRNA)，有義鏈3"末端與GalNAc3 復合物共價連接。 siRNA 部分由雙鏈寡核苷酸組成，其中有義鏈由化學修飾的21 個核苷酸殘基組成，每個反義鏈由化學修飾的23 個核苷酸殘基組成。Vutrisiran 使用Alnylam 的增強穩定性化學(ESC)-GalNAc 結合物遞送平臺，具有更高的效力和高代謝穩定性。

Vutrisiran 靶向野生型和突變型轉甲狀腺素蛋白(TTR)的mRNA，用于治療與遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性(ATTR)相關的神經病，這是一種由TTR 基因突變引起的疾病。迄今為止，已鑒定出130 多個TTR 突變，但最常見的突變是30 位的蛋氨酸替換纈氨酸 (Val30Met)。Val30Met 變體是在患有多發性神經病的遺傳性 ATTR 患者中最為普遍，尤其是在葡萄牙、法國、瑞典和日本。

FDA 的批準是基于一項全球性、隨機、開放標簽、多中心III 期HELIOS-A研究9 個月的積極結果，在該研究中，Vutrisiran 在不同組hATTR 淀粉樣變性多發性神經病變患者中展現了杰出的療效和安全性。

不同于傳統小分子化藥、抗體藥的機理，核酸藥物尤其獨特的作用機理與誠邀能力。未來，隨著適應癥的不斷拓展、遞送和修飾技術的不斷完善，核酸藥物將會普及更多疾病患者，真正成為繼小分子化學藥和抗體藥物之后又一類爆款產品。而對于siRNA 藥物，如果選擇肝部靶向，通過GalNAc 遞送系統，已經展現出了顯著的劑型優勢，未來，隨著更多不同部位遞送系統的開發，siRNA 藥物將展現更大的潛力。綜上，繼續給予核酸行業“看好”評級。

風險提示：新產品銷售不及預期；研發的風險；行業競爭加劇風險；宏觀經濟下行風險。

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轉自財通證券股份有限公司 研究員：張文錄

關鍵詞： 轉甲狀腺素蛋白 淀粉樣變性 多發性神經病

責任編輯：Rex_08